Bij de behandeling van een afwijkend lipidengehalte van het bloed komen geneesmiddelen pas in aanmerking wanneer het effect van het dieet op het lipidengehalte onvoldoende is. Dat betekent echter niet dat de medicijnen de plaats van het dieet innemen. Het dieet dient tijdens het gebruik van deze middelen dus gewoon te worden voortgezet. Het dieet vormt in feite een goede en noodzakelijke basis voor de juiste werking van de medicijnen. Uit ervaring weten we dat de reactie op een dieet bij mensen met een erfelijke vetstofwisselingsstoornis meestal onvoldoende is. Een daling van het cholesterolgehalte met ongeveer 15% is bij deze patiënten veelal het maximum. Aan hen bij wie een erfelijk cholesterolprobleem is geconstateerd, of mensen die reeds hart- en vaatziekten hebben, worden direct geneesmiddelen voorgeschreven.
Tot nu toe is er nog geen permanente genezing van ernstige hypercholesterolemie mogelijk. Aderverkalking is echter een langzaam proces, eerder een kwestie van tientallen jaren dan van maanden of enkele jaren. Daarom is het mogelijk het een en ander te proberen om erachter te komen wat het meest effectieve en bestverdragen geneesmiddel is. Het verlagen van de dosis of het tijdelijk stoppen van de medicatie levert geen enkel gevaar op. De beslissing voor medicamenteuze behandeling wordt onder meer gebaseerd op richtlijnen volgens de Cholesterol Consensus 1998.
Er bestaan vier verschillende typen lipidenverlagende middelen. Sommige hebben voornamelijk invloed op het cholesterolgehalte, andere hebben meer invloed op het triglyceridengehalte en weer andere op beide gehaltes. Hieronder volgt een beschrijving van de geneesmiddelen die op dit moment kunnen worden voorgeschreven, hun werking en het gebruik ervan.